Was bewegt Patienten zur Teilnahme an klinischen Studien?

Über Medigene AG
Die Medigene AG (FWB: MDG1, ISIN DE000A1X3W00, Prime Standard, SDAX) ist ein börsennotiertes Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in Martinsried bei München. Das Unternehmen entwickelt hoch innovative Immuntherapien zur Behandlung verschiedener Formen und Stadien von Krebs. Medigene konzentriert sich auf personalisierte T-Zell-basierte Therapien mit dem Fokus auf T-Zell-Rezeptormodifizierten T-Zellen (TCR-Ts) und hat entsprechende Projekte in der präklinischen und klinischen Entwicklung.
Weitere Informationen unter http://www.medigene.de

Über die TCR-basierte Therapie
Die TCR-T-Zell-Technologie zielt darauf ab, die bestehende Toleranz gegenüber Krebszellen und die tumorinduzierte Immunsuppression im Organismus des Patienten zu überwinden. Dazu werden körpereigene T-Zellen des Patienten außerhalb des Körpers (ex vivo) mit tumorspezifischen rekombinanten T-Zell-Rezeptoren (TCRs) ausgestattet. Die bezüglich ihres Rezeptors modifizierten T-Zellen sind dadurch in der Lage, Tumorzellen spezifisch zu erkennen und wirksam zu zerstören. Medigene baut eine Pipeline rekombinanter T-Zell-Rezeptoren auf und kooperiert mit bluebird bio, Inc. für die Entwicklung von sechs TCR-Ts.

Über die Studie CD-TCR-001
Die Phase I/II-Studie (NCT03503968; EudraCT Number: 2017-000440-18) mit MDG1011 ist die erste klinische Studie mit einer TCR-T-Therapie in Deutschland. Bei MDG10011 handelt es sich um PRAME-TZell-Rezeptor-Gen-modifizierte autologe T-Zellen.
Im Phase I-Teil der Studie werden 12 Blutkrebspatienten behandelt, die an AML, MDS oder MM in fortgeschrittenem Stadium leiden und zuvor bereits mehrere Standard-Therapien durchlaufen haben. Die Expression von PRAME auf den Tumorzellen sowie das Blutmerkmal HLA-A*02:01-positiv sind weitere Voraussetzungen für die Teilnahme an dieser multizentrischen, offenen Dosis-Eskalations-Studie. Die Patienten erhalten vor der Infusion der TCR-modifizierten Zellen eine Vorbehandlung mit Cyclophosphamid und Fludarabin. Nach der vollständigen Behandlung aller Patienten einer Dosiskohorte und einer vierwöchigen Beobachtungsperiode zur Sicherheit wird ein unabhängiges „Data Safety and Monitoring Board“ (DSMB) über den Start der nächsten Dosisgruppe entscheiden. Die primären Endpunkte für den Phase-I-Teil sind Sicherheit und Durchführbarkeit, welche nach drei Monaten beurteilt werden, bei einer Nachbeobachtungszeit von insgesamt bis zu 12 Monaten.
Im Phase-II-Teil werden voraussichtlich zwei der drei Indikationen nach einer positiven DSMB-Empfehlung zur Sicherheit von MDG1011 und einer Überprüfung durch die zuständige Behörde und der zentralen Ethikkommission weiter untersucht. Dazu werden 40 HLA-A*02:01 und PRAME-positive Patienten mit MDG1011 behandelt (je 20 pro Indikation). Weitere 40 Patienten, die positiv für PRAME, aber negativ für HLA-A*02:01 sind, werden in die Kontrollgruppen eingeschlossen (je 20 pro Indikation). Die Therapie der Kontrollgruppe bestimmt der behandelnde Arzt. Co-primäre Endpunkte des Phase-II-Teils sind Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit, gemessen als Gesamtansprechrate (ORR) nach 3 Monaten.