Stellungnahme der AkdÄ zu Luspatercept (Neubewertung Orphan – Überschreitung 30-Mio-€-Umsatzgrenze: Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt) (Reblozyl®) – frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

Das IQWiG sieht hinsichtlich der Transfusionsvermeidung einen Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, dem ein Anhaltspunkt für einen als beträchtlich eingeschätzten geringeren Nutzen gegenübersteht. Die AkdÄ stimmt dieser Einschätzung zu. Ein patientenrelevanter Nutzen ist durch die reduzierte Transfusionslast plausibel, aber in seinem Ausmaß durch die inadäquat durchgeführte zweckmäßige Vergleichstherapie und zu kurze Studiendauer nicht beurteilbar. Zugleich besteht ein unmittelbar patientenrelevantes Risiko für eine Verschlechterung des Allgemeinzustandes durch zunehmende Fatigue und eine Verschlechterung der körperlichen Funktion.

Über den Zusatznutzen beschließt der G-BA.

Informationen zu Luspatercept (Reblozyl^®):

▶ AkdÄ-Stellungnahme
▶ G-BA: Unterlagen (u. a. frühe Nutzenbewertung, Dossier des Herstellers)
▶ Übersicht zum Wirkstoff (Anwendungsgebiet, Stellungnahmen der AkdÄ)

Auf unserer Website können Sie unter der Rubrik Nutzenbewertung § 35a SGB V alle bisher beim G-BA eingereichten Stellungnahmen der AkdÄ einsehen.