XORTX veröffentlicht Update zur Anfrage der FDA zum Typ-B-Meeting

XORTX Therapeutics Inc.(„XORTX“ oder das „Unternehmen“) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen für spätklinische Studien, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung von Gicht und fortschreitenden Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass es von der US-Arzneimittelbehörde („FDA“) eine entsprechende Rückmeldung erhalten hat und die wesentlichen Schritte für einen Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel („NDA“) für die vom Unternehmen neu entwickelte Oxypurinol-Formulierung zur Gichtbehandlung geklärt wurden. Das von der FDA durchgeführte Typ-B-Meeting umfasste die Überprüfung der chemischen Zusammensetzung, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und klinischen Evidenz zur Unterstützung des vom Unternehmen entwickelten XRx-026-Programms zur Gichtbehandlung. Die Rückmeldung der FDA hat die noch verbleibenden wesentlichen Schritte, die vor der Einreichung eines NDA-Zulassungsantrags für die Vermarktung von XORLO^TM in den Vereinigten Staaten über das von der FDA vorgeschriebene 505(b)2-Entwicklungsverfahren notwendig sind, im Wesentlichen bestätigt und geklärt.

Auf Grundlage dieser Anweisungen der FDA wird XORTX nun die folgenden wesentlichen Schritte zur Unterstützung des NDA-Zulassungsantrags und der Einreichung des XRx-026-Programms für die Gichtbehandlung setzen:

i) Erstellung des Sitzungsprotokolls mit der FDA bezüglich des Schriftverkehrs zwischen der Behörde und XORTX;

ii) Vorbereitung und Einreichung eines IND-Antrags (Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats) für das XRx-026-Programm;

iii) Charakterisierung der Pharmakokinetik der marktüblichen Tablettenformulierung von XORLOTM bei Einnahme mit und ohne Nahrung;

iv) Herstellung und Validierung handelsüblicher Liefermengen des Arzneimittels zusammen mit Stabilitätsdaten parallel zur Vorbereitung des NDA-Zulassungsantrags; und

v) Vorbereitung und Einreichung eines NDA-Zulassungsantrags für die Marktzulassung von XORLOTM.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: „Die Klarstellungen während dieser Überprüfung der unterstützenden Daten mit der FDA werden die Weiterführung des XRx-026-Programms ermöglichen und die zeitgerechte Umsetzung der für die Einreichung des NDA-Zulassungsantrags erforderlichen Maßnahmen sicherstellen. Das Unternehmen geht von einer Einreichung des NDA-Zulassungsantrags für die Gichtbehandlung im ersten Halbjahr 2026 aus. Wir werden unser XRx-026-Programm auch weiterhin vorrangig bearbeiten und diese dringend benötigte Therapiemöglichkeit für Menschen mit Gicht forcieren.“

Das Unternehmen wird weitere Updates zu den Endgesprächen mit der FDA veröffentlichen, wenn das Sitzungsprotokoll erstellt wurde und vorliegt.

Über Hyperurikämie und Gicht

In den Vereinigten Staaten haben laut Schätzungen rund 44 Millionen Menschen einen Harnsäurespiegel über dem Normbereich.⁽¹⁾ Die Prävalenz der Gicht lag zuletzt bei 3,9 % oder 9,2 Millionen Menschen. Die durchschnittlichen Serumuratwerte betrugen 6,0 mg/dl bei Männern und 4,8 mg/dl bei Frauen, mit einer Hyperurikämie-Prävalenz von jeweils 20,2 % bzw. 20,0 %. Die Prävalenz der Verwendung von Therapeutika zur Harnsäuresenkung (ULT) bei Gichtpatienten lag in den Jahren 2007 bis 2014 bei 33 % und blieb im zeitlichen Verlauf stabil (P für Trend >0,05)⁽¹⁾. Gicht ist eine entzündliche Arthritis, die durch die Auskristallisierung von Mononatriumurat in den Gelenken Harnsäure ausgelöst wird und bei der als Vorstufe eine Hyperurikämie vorliegt. Gichtschübe führen zu einer erheblichen Morbidität mit starken Schmerzen, einer eingeschränkten Lebensqualität⁽²⁾ und einer Abnahme der körperlichen Funktionstüchtigkeit⁽²⁾⁽³⁾ und verursachen erhöhte Gesundheitskosten⁽⁴⁾ und einen Verlust an wirtschaftlicher Produktivität⁽⁵⁾. Darüber hinaus steht Gicht in engem Zusammenhang mit dem Metabolischen Syndrom⁽⁵⁾ und kann zu einem Myokardinfarkt⁽⁶⁾⁽⁷⁾, Diabetes mellitus Typ 2⁽⁸⁾, einer chronischen Nierenerkrankung⁽⁹⁾ sowie einer vorzeitigen Sterblichkeit^(6)(10)(11) beitragen.

Über das XRx-026-Programm und XORLO^TM

Das XRx-026-Programm dient der Entwicklung von XORLO^TM, einer proprietären Formulierung von Oxypurinol zur Behandlung von Personen, die an Gicht leiden. Derzeit besteht die bevorzugte Behandlungsmethode darin, orale Xanthinoxidase-Hemmer („XOI“) zu verabreichen, um die Produktion von Harnsäure zu hemmen und einen chronisch erhöhten Harnsäurespiegel im Blutkreislauf zu senken. Allopurinol ist der am häufigsten verschriebene XOI, für den in Nordamerika jährlich rund 3,3 Millionen Rezepte ausgestellt werden. Allerdings wird Allopurinol von 3 bis 5 % der Patienten nicht vertragen. Im Jahr 2009 kam in den Vereinigten Staaten mit Febuxostat ein alternativer XOI auf den Markt, mit dem man hoffte, Gichtpatienten gut behandeln zu können. Febuxostat erzielte nach seiner Einführung zwar Spitzenumsätze in Höhe von über 450 Mio. USD, sein Einsatz ist aber aufgrund einer sogenannten „Black Box“-Warnung wegen des damit verbundenen Risikos eines plötzlichen Herztodes deutlich zurückgegangen. XORLO^TM kann diesem ungedeckten medizinischen Bedarf Rechnung tragen, weshalb für XORTX die forcierte Weiterentwicklung des XRx-026-Programms über ein NDA-Zulassungsverfahren nun absolute Priorität hat.

Über Typ-B-Meetings mit der FDA

Typ-B-Meetings sind für jeden potenziellen Antrag (z. B. Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats [IND], Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels [NDA], Antrag auf Erteilung einer Biologikalizenz [BLA]) oder jede Kombination eng verwandter Produkte, die vom selben Sponsor oder Antragsteller entwickelt werden (z. B. gleicher Wirkstoff, aber unterschiedliche Darreichungsformen, die gleichzeitig entwickelt werden) vorgesehen. In der Regel kann es sinnvoll sein, bei gleichzeitiger Entwicklung eines Produkts für nicht verwandte Ansprüche mehr als ein Typ-B-Meeting anzuberaumen.

Quellennachweise:

(1)     Chen-Xu M_Prevalence of Gout and Hyperuricemia in the US_ArthritisRheumatol_71-6_991-999_2019_nihms-1002533

(2)     Singh JA. Quality of life and quality of care for patients with gout. Curr Rheumatol Rep. 2009 4;11(2):154–60. [PubMed: 19296889]

(3)     Burke BT, Köttgen A, Law A, Windham BG, Segev D, Baer AN, et al. Physical Function, Hyperuricemia, and Gout in Older Adults. Arthritis Care Res. 2015 12;67(12):1730–8.

(4)     Rai SK, Burns LC, De Vera MA, Haji A, Giustini D, Choi HK. The economic burden of gout: A systematic review. Semin Arthritis Rheum. 2015 8;45(1):75–80. [PubMed: 25912932]

(5)     Choi HK, Ford ES. Prevalence of the metabolic syndrome in individuals with hyperuricemia. Am J Med. 2007 5;120(5):442–7. [PubMed: 17466656]

(6)     Choi HK, Curhan G. Independent impact of gout on mortality and risk for coronary heart disease. Circulation. 2007 8 21;116(8):894–900. [PubMed: 17698728]

(7)     Liu S-C, Xia L, Zhang J, Lu X-H, Hu D-K, Zhang H-T, et al. Gout and Risk of Myocardial Infarction: A Systematic Review and Meta-Analysis of Cohort Studies. Pizzi C, editor. PLOS ONE. 2015 7 31;10(7):e0134088. [PubMed: 26230580]

(8)     Choi HK, De Vera MA, Krishnan E. Gout and the risk of type 2 diabetes among men with a high cardiovascular risk profile. Rheumatology. 2008 8 13;47(10):1567–70. [PubMed: 18710901]

(9)     Roughley MJ, Belcher J, Mallen CD, Roddy E. Gout and risk of chronic kidney disease and nephrolithiasis: meta-analysis of observational studies. Arthritis Res Ther. 2015 12;17(1).

(10)  Kuo C-F, See L-C, Luo S-F, Ko Y-S, Lin Y-S, Hwang J-S, et al. Gout: an independent risk factor for all-cause and cardiovascular mortality. Rheumatology. 2010 1;49(1):141–6. [PubMed: 19933595]

(11)  Fisher MC, Rai SK, Lu N, Zhang Y, Choi HK. The unclosing premature mortality gap in gout: a general population-based study. Ann Rheum Dis. 2017 7;76(7):1289–94. [PubMed: 28122760]

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit drei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser Hauptprogramm XRx-026 zur Behandlung von Gicht; 2) das Programm XRx-008 zur Behandlung der ADPKD; und 3) XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit Virusinfektionen der Atemwege. Zusätzlich entwickelt das Unternehmen XRx-225, ein Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung von Produkten, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der Gesundheit von Patienten mit Gichterkrankungen und anderen wichtigen Krankheiten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

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Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com oder +1 617 901 0785

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 Quelle: Takeda Pharmaceutical Company 2018 Annual Report.

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