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bluebird bio präsentiert Langzeitdaten für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™)
– 90 % der auswertbaren Patienten (27/30) leben und sind frei von schweren funktionellen Behinderungen (major functional disablities, MFDs)* nach zwei Jahren Nachbeobachtung in der Phase-2/3-Studie Starbeam (ALD-102)1 – Patienten der Langzeit-Follow-up-Studie (LTF-304) sind bis zu fast sieben Jahre in der Nachbeobachtung weiterhin am Leben und frei von MFDs, was darauf hindeutet, dass eli-cel das Fortschreiten der Krankheit stabilisiert1 – Bei den 51 Patienten, die bislang in klinischen Studien (ALD-102/LTF-304 and ALD-104) mit eli-cel behandelt wurden, wurden keine Fälle von Transplantatversagen, Transplantatabstoßung, Graft-versus-Host-Disease (GvHD), replikationskompetentem Lentivirus oder Insertionsonkogenese berichtet1 – Diese Daten wurden bei einem Vortrag im Presidential Symposium bei der 47. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow…
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bluebird bio präsentiert neue Ergebnisse aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD), einschließlich aktualisierter Langzeitdaten
. – Die Langzeitergebnisse der Phase-2/3-Studie Starbeam (ALD-102/LTF-304) weisen auf ein dauerhaftes Ansprechen nach der Behandlung mit eli-cel hin. Alle 20 Patienten, die nach zwei Jahren frei von schweren funktionellen Behinderungen (major functional disabilities, MFDs*) waren (von 23 auswertbaren Patienten), blieben bis zur letzten verfügbaren Nachbeobachtung MFD-frei. Dies trifft ebenfalls für alle 10 Patienten zu, die mindestens das fünfte Jahr der Nachuntersuchung erreicht haben.1 – 31 von 32 Patienten der Studie ALD-102 hatten nach der Behandlung mit eli-cel stabile neurologische Funktionswerte (NFS), darunter 24 Patienten mit einem Wert von Null bei der letzten Untersuchung.1 – In den bisherigen klinischen Studien zu eli-cel sind bisher keine Fälle von Transplantatversagen, Transplantatabstoßung, Graft-versus-Host-Disease…
